研究发现FDA在试验较少后批准药物向公众提供的信息较少

俄勒冈州立大学最近的两项研究发现，美国食品和药物管理局正在批准更多基于单一临床试验的新型药物，并且与几年前相比，这些试验的公开披露较少。

研究人员一致认为，尽量减少向患者提供癌症等疾病治疗的延误非常重要，但他们表示，他们的研究结果表明需要提高药物审批方式的透明度。

研究合著者VeronicaIrvin表示，对于许多已经在多项临床试验中进行测试的药物，制药公司只需要分享两项试验的结果，留下的问题是他们为什么选择这两项试验以及其他试验中发生了什么。。

“我们并不是说抗癌药物需要更多的研究;只是说它们应该展示所有已完成的结果或试验，”俄勒冈州立大学健康学院副教授欧文说。“这并不意味着他们不会获得批准，但这意味着我们会有更完整的了解。”

研究小组重点关注联邦《21世纪治愈法案》实施后的时期，该法案于2016年在两党支持下通过，旨在加快新药的批准，以便患者能够获得救命药物，否则这些药物需要数年时间才能获得。

作为该法律的一部分，FDA放宽了一些标准，允许针对癌症等优先健康状况的治疗方法在支持性研究较少的情况下获得批准，并减少对随机临床试验的重视，从而允许制药公司依赖替代标志物而不是临床结果在某些情况下。当直接临床结果需要较长时间研究时，可使用替代标志物作为替代，且应与临床结果相关。

例如，欧文说，在长期临床试验中可能需要对患者进行数年的跟踪才能确定某种药物是否可以降低心脏病发作的风险，因此测量血压的替代指标可以使该药物通过审批流程更快速。然而，降低血压并不能保证降低心脏病死亡风险，她说。

这些研究发表在《JAMA网络开放和健康事务学者》上，审查了FDA在2017年和2022年对新药的批准，以确定在获得FDA批准之前使用了多少次试验来评估每种药物。

研究人员还研究了面向公众的ClinicalTrials.gov上药物试验结果的可用性，该数据库由美国国立卫生研究院维护，患者可以使用该数据库了解有关他们可能开出的药物的更多信息。

在FDA2022年批准的37种药物中，有24种(约65%)是基于一项研究批准的。37种药物中有4种(约11%)在批准前报告了三项或更多研究。可用于分析的413项研究中大约有一半被归类为随机临床试验，而413项研究中只有103项的结果公开发​​布在ClinicalTrials.gov上。

2016年，《治愈法案》出台之前，20种新药中只有4种(20%)基于单次试验获得批准。

在《健康事务学者》文章中，研究人员发现，在2017年批准的46种新药中，有19种(41%)是根据单项研究的结果获得批准的，尽管制药商平均对每种药物进行了2.2项研究，其中包括165项研究流行的减肥药Ozempic。

尽管制药商在FDA批准之前平均完成每种药物5.82项研究，但在批准之前平均只有1.42项研究的结果在ClinicalTrials.gov上披露。

欧文说，这并不一定意味着FDA无法获得这些完整结果，但在结果公开发​​布之前，公众无法阅读结果。

对于46种药物中的33种(72%)，在获得批准后的9个月内，至少有一项全新的结果发布在ClinicalTrials.gov上，但在许多情况下，研究是在FDA评估之前完成的。

“FDA流程中的一切都应该是透明的，”欧文说。“ClinicalTrials.gov的目的是为非科学界提供一种方式，以人们可以理解的方式获取试验及其结果。”

欧文说，当FDA表示它已经审查了制药商提交的两项研究时，消费者会错过有关进行了多少其他研究、这些结果显示了什么以及为什么选择这两项特定研究进行评估的信息。

“我们希望医生和患者能够看到全貌，”她说。

这两篇论文的主要作者是斯坦福大学的罗伯特·卡普兰(RobertKaplan)，合著者阿曼达·孔(AmandaKoong)是德克萨斯州麦戈文医学院的医学生。