科学家构建分子GPS来指导细胞治疗

但这种理想在大脑中很难实现，因为大脑被保护屏障包裹着，并且包含数千种不同的细胞类型。现在，加州大学旧金山分校的科学家们获得了健康高级研究计划局(ARPA-H)超过3000万美元的资助，以领导神经炎症和神经退行性疾病细胞疗法(CT-NEURO)项目，该项目将开发一种名为“组织GPS。”该系统利用工程化T细胞将疗法直接引导至大脑中的靶标，以治疗神经系统疾病，例如致命的脑癌胶质母细胞瘤、多发性硬化症和阿尔茨海默氏症。

这些免疫细胞通过检测称为抗原的分子标记来进行导航，这些分子标记出现在目标细胞表面，例如街道地址，其中充满了九位邮政编码。它们只有在到达正确的位置后才会转移抗炎或抗癌分子的有效载荷。

组织GPS系统可能使免疫细胞能够通过血脑屏障中的分子门;找到并粘附目标细胞;并安全地提供量身定制的治疗。通过这种严格的方法，希望患者能够避免与其他疗法相关的许多不舒服甚至危险的副作用。

加州大学旧金山分校拜尔斯项目负责人WendellLim博士说：“该领域有许多分子工具可以潜在地解决神经炎症或阿尔茨海默病等疾病，但了解如何以精确针对大脑的方式使用这些工具具有挑战性。”细胞与分子药理学杰出教授，加州大学旧金山分校细胞设计研究所所长。“组织GPS将确保疗法在大脑的正确部位发挥最大作用，从而使复杂疾病的治疗变得更加容易。”

这些资金将在五年内支付，用于支持Lim和加州大学旧金山分校的同事ScottZamvil(医学博士、哲学博士);冈田秀夫，医学博士、哲学博士;迪安·谢泼德，医学博士;和AnnaMolofsky博士，共同开发该系统。

加州大学旧金山分校的研究人员将测试该系统对脑肿瘤的治疗效果;神经炎症;脱髓鞘(神经线上的绝缘丧失，如多发性硬化症);和神经退行性变。他们还将测试其到达其他特定器官(例如肺部)的能力。

该团队已经绘制出了整个大脑中存在的抗原，以及组织GPS导航到各个大脑区域所需的分子传感器。在早期实验中，他们的方法使工程T细胞能够治疗小鼠的脑肿瘤。

“免疫细胞非常擅长穿越身体到达目标，”林说。“这些活细胞可以提供一种有效的方法，使治疗到达需要的地方。”