成本高但收益相似神经病学新药使用率低

在过去十年中，许多用于治疗多发性硬化症 (MS)、帕金森病和偏头痛等疾病的新型神经系统药物已获得食品和药物管理局 (FDA) 的批准。然而，根据 2022 年 11 月 30 日发表的一项研究，由于大多数人的自付费用和收益与现有的更便宜的药物相似，只有一小部分患有神经系统疾病的人正在接受这些新药的治疗,神经学在线问题。

“我们对患有神经系统疾病的人的研究发现，只有不到 20% 的人正在接受新药治疗，”研究作者、安阿伯密歇根健康大学医学博士、理学硕士、神经病学学会院士 Brian C. Callaghan 说. “对于与旧药具有相似疗效的新型高成本药物，有限使用可能是合适的。但是，未来的研究需要研究高成本是否是那些真正可以改变人们生活的新药物的障碍患有神经系统疾病。”

在这项研究中，研究人员使用一个私人保险索赔数据库来识别患有 11种神经系统疾病的人以及新药或现有药物的处方。该研究包括 230 万偏头痛患者、76,990 人患有多发性硬化症、67,917 人患有帕金森病、57,259 人患有直立性高血压、22,936 人患有重症肌无力、6,257 人患有迟发性运动障碍、4,180 人患有肌萎缩性侧索硬化症(ALS)、2,277 人患有亨廷顿病、267 人患有转甲状腺素蛋白淀粉样变性，163 人患有杜氏病，10 人患有脊髓性肌萎缩症。

然后，研究人员比较了新药与现有药物的使用情况。新药被定义为在 2014 年至 2018 年间获得 FDA 批准的药物。它们包括用于偏头痛的 erenumab、fremanezumab 和 galcanezumab，用于 MS 的 ocrelizumab 和聚乙二醇干扰素 beta-1a，用于帕金森病的匹莫万色林和沙非酰胺，用于直立性高血压的屈昔多巴，用于重症肌无力的依库珠单抗，依达拉奉用于 ALS，deutetrabenazine 和 valbenazine 用于亨廷顿舞蹈症和迟发性运动障碍，patisiran 和 inotersen 用于转甲状腺素蛋白淀粉样变性，eteplirsen 和 deflazacort 用于杜氏病，nusinersen 用于脊髓性肌萎缩症。

在计算接受新药物治疗的人数与每种疾病的所有药物的比例时，研究人员发现只有不到 20% 的参与者在所有疾病中都服用新药物，迟发性运动障碍除外，这一比例为 32%。

研究人员还计算了每种药物30 天供应量的平均自付费用。两种最昂贵的药物是治疗 ALS 的依达拉奉，每月 713 美元，以及治疗重症肌无力的依库珠单抗，每月 91 美元。总体而言，新药的自付费用和总成本大大高于现有药物。与现有药物的成本相比，新药的自付费用也具有很大的可变性和不可预测性。

Callaghan 指出，针对罕见疾病脊髓性肌萎缩症和转甲状腺素蛋白淀粉样变性病的新药物极大地改变了护理方式，使其他进展性和衰弱性疾病得以稳定。他说，“不幸的是，研究中有这些情况的少数人不允许作者得出关于成本对使用这些改变游戏规则的药物的影响的结论。”

“我们生活在一个新疗法为神经系统疾病和紊乱患者带来希望的时代，”神经病学学会主席、医学博士、工商管理硕士、FAAN Orly Avitzur 说。“然而，即使是现有的处方药也可能很昂贵，而且药品价格还在继续上涨。为了让神经科医生为人们提供最优质的护理，当务之急是让有需要的人能够获得并负担得起新药。”

该研究的一个局限性是一些最近批准的药物的随访时间很短。另一个限制是参与研究的罕见病患者人数很少。